Οι στοχευμένες ή βιολογικές θεραπείες είναι η ομάδα φαρμάκων που έχουν ως στόχο την ανακοπή της ανάπτυξης του καρκίνου, μέσω στόχευσης σε συγκεκριμένες διεργασίες που εκτελούνται εντός του καρκινικού κυττάρου. Το πιο σύνηθες παράδειγμα είναι η χρήση του φαρμάκου trastuzumab (Herceptin).

Ένα ποσοστό καρκίνων του μαστού, περίπου 15-20%, φέρουν υψηλότερη συγκέντρωση της πρωτεΐνης HER2 στην κυτταρική τους επιφάνεια, η οποία και διεγείρει την ανάπτυξή τους, και ονομάζονται HER2 (+) όγκοι. Οι όγκοι αυτοί συνήθως αυξάνονται σε μέγεθος και διασπείρονται πιο γρήγορα από τους HER2 (-). Το trastuzumab (εμπορική ονομασία Herceptin) προσκολλάται στις πρωτεΐνες αυτές, τις μπλοκάρει, και με τον τρόπο αυτό εμποδίζει την περαιτέρω ανάπτυξή του. Επίσης, βοηθά το ανοσοποιητικό σύστημα του ανθρώπου στο να καταπολεμήσει τα καρκινικά κύτταρα.

Από τη χορήγηση του trastuzumab ωφελούνται μόνο οι ασθενείς που έχουν HER2 (+) όγκους. Η θεραπεία με trastuzumab ξεκινά μαζί με τη χημειοθεραπεία, και συνεχίζεται για ένα ή δυο έτη, ανάλογα την περίπτωση. Το trastuzumab χορηγείται ενδοφλεβίως ή υποδορίως, σε εξωτερική βάση, συνήθως κάθε τρεις εβδομάδες.

Συνήθως δεν χορηγείται σε εγκυμονούσες, και οι ασθενείς θα πρέπει να λαμβάνουν μέτρα αντισύλληψης για 6 μήνες μετά τη διακοπή του. Επίσης, δεν χορηγείται στην περίοδο της γαλουχίας.

Όπως κάθε φάρμακο, έτσι και η στοχευμένη θεραπεία με trastuzumab μπορεί να έχει παρενέργειες. Αρχικά, το trastuzumab χορηγείται παράλληλα με τις ταξάνες στη συμπληρωματική θεραπεία του καρκίνου του μαστού, αλλά όχι σε συνδυασμό με ανθρακυκλίνες, λόγω τοξικότητος στην καρδιά. Οι συχνότερες παρενέργειές του είναι ο πυρετός και οι κρυάδες, η ναυτία και η διάρροια. Εντούτοις, συνήθως είναι ήπιας μορφής, και εξασθενούν μετά τις πρώτες 2-3 δόσεις θεραπείας. Επίσης, πριν την έναρξη θεραπείας με trastuzumab, αλλά και κατά τη διάρκεια αυτής, είναι απαραίτητος ο καρδιολογικός έλεγχος με υπέρηχο καρδιάς, καθώς σε σπάνιες περιπτώσεις μπορεί να αναπτυχθούν καρδιολογικά προβλήματα.